Лікування, яке проходить клінічні випробування, знижує рівень поганого холестерину шляхом редагування певного гена в організмі. (Зображення: Rasi Bhadramani via Alamy)
Експериментальна генна терапія для лікування високого рівня холестерину демонструє багатообіцяючі результати клінічних випробувань і наближається до схвалення.
Лікування під назвою VERVE-102 проходить випробування на людях із сімейною гіперхолестеринемією (СГ) – спадковим захворюванням, яке підвищує рівень холестерину ліпопротеїнів низької щільності (ЛПНЩ) – «поганого» виду – у крові. Його також випробовують на людях із передчасною ішемічною хворобою серця (ІХС), при якій артерії звужуються та не можуть доставляти достатню кількість насиченої киснем крові до серцевого м’яза. Вік, у якому ІХС вважається «передчасною», варіюється, але зазвичай вона виникає до 65 років у жінок та 55 років у чоловіків.
Обидві групи «вимагають глибокого та тривалого зниження» рівня ЛПНЩ у крові, зазначила у квітневій заяві компанія Verve Therapeutics, виробник препарату. У клінічному дослідженні, яке триває, компанія протестувала лікування у 14 людей з сімейною гіперхолестеринемією (СГ) та/або передчасною ІХС і виявила, що одноразова доза терапії призвела до зниження рівня ЛПНЩ у середньому на 53%.
Вам може сподобатися
-
8-річна дитина з рідкісним, смертельним захворюванням демонструє значне покращення після експериментального лікування
-
Одна молекула може лікувати рідкісні, руйнівні мітохондріальні захворювання
-
У першому дослідженні вродженої глухоти у підлітків та дорослих, яку лікують за допомогою нової генної терапії
Ці ранні дані отримані від трьох груп людей, які отримували різні дози препарату. Чотири учасники, які отримали найвищу дозу, отримали найбільший ефект: максимальне зниження рівня ЛПНЩ на 69%.
У заяві Verve зазначається, що «VERVE-102 добре переносився в усіх групах, без серйозних побічних ефектів, пов’язаних з лікуванням (SAE), та клінічно значущих лабораторних відхилень.
VERVE-102 використовує модифіковану версію CRISPR, відомої системи редагування генів. Розроблені системи CRISPR спочатку вводять «розрив» в обидва ланцюги молекули ДНК, а потім вбудована система репарації клітини втручається в процес відновлення розриву. Однак це пов'язано з ризиком додавання небажаних мутацій до ДНК.
Нова терапія для зниження рівня холестерину використовує «редагування основ», яке замінює лише одну літеру в коді ДНК, таким чином уникаючи небезпеки дволанцюгового розриву. Як і класичний CRISPR, редактор основ все ще містить «керівну» молекулу, яка націлюється на правильний ген, і звідти фермент коригує лише одну літеру в коді ДНК.
VERVE-102 націлений на ген PCSK9, який контролює кількість рецепторів ЛПНЩ на поверхні клітин. Кількість цих рецепторів визначає, як швидко ЛПНЩ виводиться з крові. Коли PCSK9 занадто активний — як це відбувається при генетичному захворюванні сім'янової гіпертензії (СГ) — він руйнує рецептори ЛПНЩ, перш ніж вони встигають потрапити на поверхню клітин, що призводить до накопичення ЛПНЩ у крові.
Нова терапія, що вводиться шляхом одноразової внутрішньовенної інфузії протягом двох-чотирьох годин, призначена для вимкнення PCSK9, особливо в печінці, де рецептори ЛПНЩ знаходяться в великій кількості. У трьох групах дозування спостерігалося зниження як активності PCSK9, так і рівня ЛПНЩ протягом 28 днів після лікування, причому вищі дози пов'язані з більшим зниженням.
Зараз компанія набирає четверту групу пацієнтів, які отримають ще вищу дозу, і яких набирають у Великій Британії, Канаді, Ізраїлі, Австралії та Новій Зеландії. Станом на квітень двоє людей у цій групі пройшли лікування.
Verve очікує опублікувати дані цієї частини випробування пізніше цього року, а також розпочати наступне клінічне випробування, в якому візьмуть участь більше учасників. Наступне випробування, ймовірно, охопить учасників зі США, оскільки Управління з контролю за продуктами харчування та лікарськими засобами (FDA) надало цій терапії статус «прискореного процесу», щоб пришвидшити її розробку та схвалення.
Примітно, що в червні Verve була придбана фармацевтичною компанією Lilly, яка має на меті продовжити розробку цього методу лікування.
«VERVE-102 має потенціал стати першою терапією редагування генів in vivo [в організмі] для широких груп пацієнтів і може змінити парадигму лікування серцево-судинних захворювань від хронічного лікування до одноразового лікування», – заявила Рут Гімено, віцепрезидент Lilly Group з досліджень і розробок у галузі діабету та метаболізму.
Перш ніж VERVE-102 зможе отримати схвалення та охопити більше пацієнтів, знадобляться масштабніші та триваліші клінічні випробування.
Застереження
Ця стаття призначена лише для ознайомлення та не є метою надання медичних порад.
ТЕМИ CRISPR
Ніколетта Ланезе, редактор каналів, відділ здоров'я
Ніколетта Ланезе — редакторка каналу про здоров'я на Live Science, а раніше працювала редактором новин та штатним автором на цьому сайті. Вона має сертифікат магістра з наукової комунікації Каліфорнійського університету в Санта-Крузі та дипломи з неврології та танцю Університету Флориди. Її роботи публікувалися, серед інших видань, у The Scientist, Science News, Mercury News, Mongabay та Stanford Medicine Magazine. Проживаючи в Нью-Йорку, вона також активно займається танцями та виступає у виставах місцевих хореографів.
Ви повинні підтвердити своє публічне ім'я, перш ніж коментувати
Будь ласка, вийдіть із системи, а потім увійдіть знову. Після цього вам буде запропоновано ввести своє ім'я для відображення.
Вийти Читати далі
8-річна дитина з рідкісним, смертельним захворюванням демонструє значне покращення після експериментального лікування
Одна молекула може лікувати рідкісні, руйнівні мітохондріальні захворювання
У першому дослідженні вродженої глухоти у підлітків та дорослих, яку лікують за допомогою нової генної терапії
Яка частина вашого ризику захворювання є генетичною? Це складно.
Експериментальна «пігулка Оземпік» демонструє багатообіцяючі результати в лікуванні діабету 2 типу
Вчені тестують першу в історії вакцину від акне: ось що нам відомо Найновіше в медицині та ліках
8-річна дитина з рідкісним, смертельним захворюванням демонструє значне покращення після експериментального лікування
Дослідження показує, що препарати типу Оземпіка лікують діабет 1 типу, а не лише 2 типу
Препарат скорочує кількість днів мігрені вдвічі на ранніх стадіях випробувань — і він може працювати за допомогою абсолютно «нового механізму»
Тімеросал не несе жодної загрози для здоров'я та майже ніколи не використовується. То чому ж антивакцинатори так ним захоплюються?
Студент коледжу відкрив психоделічний грибок, який вислизнув від винахідника ЛСД
Марихуана може бути шкідливою для вашого серця, незалежно від того, курите ви чи вживаєте їстівні продукти. Останні новини
«Епігенетична пам'ять» може допомогти пояснити, чому СПКЯ має тенденцію до спадковості
Вчені вирощують міні-амніотичні мішечки в лабораторії, використовуючи стовбурові клітини
В Австралії чоловік помер від рідкісної хвороби, схожої на сказ
Найдавніші свідчення про те, що люди заразилися хворобами від тварин, датуються 6500 роками.
Руйнування антарктичного морського льоду пов'язане з таємничим стрибком океанічної солі
Сонячний зонд Parker зробив найближчі за всю історію фотографії Сонця під час рекордного польоту ОСТАННІ СТАТТІ
«Епігенетична пам'ять» може допомогти пояснити, чому СПКЯ має тенденцію до спадковості
Live Science є частиною Future US Inc, міжнародної медіагрупи та провідного цифрового видавництва. Відвідайте наш корпоративний сайт.
- Про нас
- Зверніться до експертів Future
- Умови та положення
- Політика конфіденційності
- Політика щодо файлів cookie
- Заява про доступність
- Рекламуйтеся у нас
- Веб-сповіщення
- Кар'єра
- Редакційні стандарти
- Як запропонувати нам історію
© Future US, Inc. Повний 7-й поверх, 130 West 42nd Street, Нью-Йорк, штат Нью-Йорк, 10036.
var dfp_config = { “site_platform”: “vanilla”, “keywords”: “тип-новини-щоденно,serversidehawk,відеоартикл,van-enable-adviser-
Sourse: www.livescience.com
