У США вперше у світі дитина отримала персоналізовану генну терапію на основі CRISPR, яка виправляє певну мутацію в її ДНК. (Зображення: ktsdesign via Shutterstock)
Дитина, народжена з рідкісним та руйнівним генетичним захворюванням, стала першою людиною, яку успішно вилікували за допомогою персоналізованої CRISPR-терапії. Після отримання трьох доз терапії протягом останніх кількох місяців, немовляті зараз 9,5 місяців, і він процвітає, повідомляють його лікарі.
«Ми хочемо, щоб кожен пацієнт мав можливість отримати ті ж результати, які ми бачили у цього першого пацієнта», – заявив доктор Кіран Мусунуру, професор трансляційних досліджень Медичної школи Перельмана Пенсильванського університету. «Перспективи генної терапії, про які ми чули десятиліттями, втілюються в життя, і це повністю змінить наш підхід до медицини».
Мусунуру є співавтором нової статті, що описує цю процедуру, яка була опублікована в четвер (15 травня) в журналі The New England Journal of Medicine. Результати також були представлені на щорічній зустрічі Американського товариства генної та клітинної терапії в Новому Орлеані цього тижня.
Вам може сподобатися
Sourse: www.livescience.com
